تزریق ژن درمانی جدید، جان بچه های مبتلا به بیماری کشنده نخاعی را نجات داد

امروز محققان بیمارستان کودکان فیلادلفیا از موفقیت چشمگیر یه ژن درمانی جدید برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در نوزادان خبر دادن. این روش که هنوز اسم رسمی نداره، توی یه کارآزمایی بالینی روی ۱۵ نوزاد زیر ۶ ماه انجام شده و همهشون بعد از ۶ ماه تونستن سرشون رو بالا بگیرن و حتی چندتاشون شروع به نشستن کردن. دکتر سوزان هال، سرپرست تیم تحقیق، در کنفرانس خبری امروز گفت که این پیشرفت میتونه زندگی هزاران نوزاد رو در سراسر دنیا نجات بده. آتروفی عضلانی نخاعی یه بیماری ژنتیکیه که باعث ضعف شدید عضلات و در نهایت مرگ بچهها تا دو سالگی میشه. تا قبل از این، تنها درمان موجود اسپینرازا بود که باید هر چند ماه یکبار تزریق میشد، ولی این روش جدید یکباره و دائمی هست. شرکت سازنده قول داده که قیمت نهایی رو خیلی پایینتر از درمانهای قبلی تعیین کنه تا همه بیمارستانها بتونن ازش استفاده کنن. سازمان غذا و داروی آمریکا هم قول داده که روند تأیید رو تسریع کنه و احتمالاً تا پایان امسال این درمان به بازار میاد. خانوادههای زیادی در سراسر دنیا منتظر این خبر بودن و امروز واقعاً روز خوبی برای جامعه پزشکی بود.